dontbemed

Y học chứng cứ song ngữ

,

Romiplostim so với giả dược trong điều trị giảm tiểu cầu do hóa trị

Romiplostim versus Placebo for Chemotherapy-Induced Thrombocytopenia

N Engl J Med. 2026 Mar 12;394(11):1061-1073. doi: 10.1056/NEJMoa2511882.
Hanny Al-Samkari; César Muñoz; Çağlayan Geredeli; Ippokratis Korantzis; Beatriz González Astorga; Cagatay Arslan; Johnny Francisco Cordeiro Camargo; Florian Scotté; Giuliano Borges; Kejia Wang; Meliss… Hanny Al-Samkari; César Muñoz; Çağlayan Geredeli; Ippokratis Korantzis; Beatriz González Astorga; Cagatay Arslan; Johnny Francisco Cordeiro Camargo; Florian Scotté; Giuliano Borges; Kejia Wang; Melissa Eisen; David J Kuter; Gerald A Soff; Hanny Al-Samkari; César Muñoz; Çağlayan Geredeli; Ippokratis Korantzis; Beatriz González Astorga; Cagatay Arslan; Johnny Francisco Cordeiro Camargo; Florian Scotté; Giuliano Borges; Kejia Wang; Melissa Eisen; David J Kuter; Gerald A Soff
Show
Hide
EN – VI
VI – EN

Đừng để vàng rơi!

Summary: This phase 3, double-blind, randomized controlled trial demonstrated that romiplostim significantly reduces chemotherapy-induced thrombocytopenia (CIT)-related dose modifications in patients receiving oxaliplatin-based chemotherapy for gastrointestinal cancers. Treatment with romiplostim was superior to placebo in maintaining chemotherapy intensity without increasing clinically significant drug-related adverse events. These results support the use of romiplostim to manage CIT and ensure the continuity of essential chemotherapy regimens.

Tóm tắt: Thử nghiệm lâm sàng ngẫu nhiên, mù đôi, pha 3 này đã chứng minh rằng romiplostim giúp giảm đáng kể việc sửa đổi liều do giảm tiểu cầu do hóa trị (CIT) ở bệnh nhân đang điều trị ung thư đường tiêu hóa bằng phác đồ hóa trị dựa trên oxaliplatin. Điều trị bằng romiplostim vượt trội hơn giả dược trong việc duy trì cường độ hóa trị mà không làm tăng các tác dụng bất lợi liên quan đến thuốc có ý nghĩa lâm sàng. Những kết quả này hỗ trợ việc sử dụng romiplostim để quản lý CIT và đảm bảo tính liên tục của các phác đồ hóa trị thiết yếu.

Clinical bottom line: Romiplostim is an effective therapeutic option to prevent chemotherapy dose modifications due to persistent thrombocytopenia in patients undergoing oxaliplatin-based regimens for gastrointestinal malignancies.

Mấu chốt lâm sàng: Romiplostim là một lựa chọn điều trị hiệu quả để ngăn ngừa việc sửa đổi liều hóa trị do giảm tiểu cầu dai dẳng ở bệnh nhân đang điều trị bằng phác đồ dựa trên oxaliplatin cho các bệnh ác tính đường tiêu hóa.

Background

Bối cảnh

Chemotherapy-induced thrombocytopenia (CIT) is a common complication of chemotherapy that is associated with bleeding, reduced relative dose intensity, and potentially worse outcomes. No widely available therapies are approved for CIT.

Giảm tiểu cầu do hóa trị (CIT) là một biến chứng phổ biến của hóa trị, liên quan đến xuất huyết, giảm cường độ liều tương đối và có khả năng dẫn đến kết cục tồi tệ hơn. Hiện chưa có liệu pháp phổ biến nào được phê duyệt cho CIT.

Methods

Phương pháp

We conducted a phase 3, international, double-blind, randomized, placebo-controlled trial involving patients with persistent CIT (platelet count, ≤85×109per liter on trial day 1) who were receiving oxaliplatin-based multiagent cytotoxic chemotherapy for gastrointestinal cancers. Patients were randomly assigned in a 2:1 ratio to receive romiplostim or placebo for three chemotherapy cycles. The primary end point was the absence of CIT-induced modifications of the chemotherapy dose (reduction, delay, omission, or discontinuation) in both the second and third chemotherapy cycles.

Chúng tôi đã thực hiện một thử nghiệm pha 3, quốc tế, mù đôi, ngẫu nhiên, có đối chứng với giả dược trên các bệnh nhân bị CIT dai dẳng (số lượng tiểu cầu ≤85×10^9 trên mỗi lít vào ngày thứ 1 của thử nghiệm), những người đang nhận hóa trị đa tác nhân độc tế bào dựa trên oxaliplatin cho các bệnh ung thư đường tiêu hóa. Bệnh nhân được phân ngẫu nhiên theo tỷ lệ 2:1 để nhận romiplostim hoặc giả dược trong ba chu kỳ hóa trị. Tiêu chí chính là sự vắng mặt của các sửa đổi liều hóa trị do CIT (giảm liều, trì hoãn, bỏ liều hoặc ngừng điều trị) trong cả chu kỳ hóa trị thứ hai và thứ ba.

Results

Kết quả

Of the 165 patients who underwent randomization (109 in the romiplostim group and 56 in the placebo group), 75% had colorectal cancer, 13% had gastroesophageal cancer, and 12% had pancreatic cancer; 72% of the patients in the romiplostim group and 61% of those in the placebo group had stage 4 disease. The percentage of patients with no CIT-induced modifications of the chemotherapy dose was 84% (92 of 109 patients) with romiplostim and 36% (20 of 56 patients) with placebo, which corresponded to an odds ratio of 10.16 (95% confidence interval [CI], 4.44 to 23.72; P<0.001) and a risk ratio of 2.77 (95% CI, 1.78 to 4.30; P<0.001). Adverse events of grade 3 or higher occurred in 37% of the patients who received romiplostim and in 22% of those who received placebo, which primarily reflected chemotherapy effects. Adverse events that were considered by the investigator to be related to romiplostim or placebo occurred in 12% of patients who received romiplostim and in 7% who received placebo, with the most frequent being nausea (2% in each group) and headache (2% in the romiplostim group); none were serious or led to death or discontinuation of romiplostim, placebo, or chemotherapy. Thromboembolic events occurred in 2% of patients who received romiplostim and in no patients who received placebo.

Trong số 165 bệnh nhân được ngẫu nhiên hóa (109 người trong nhóm romiplostim và 56 người trong nhóm giả dược), 75% mắc ung thư đại trực tràng, 13% mắc ung thư dạ dày-thực quản và 12% mắc ung thư tụy; 72% bệnh nhân trong nhóm romiplostim và 61% trong nhóm giả dược mắc bệnh giai đoạn 4. Tỷ lệ bệnh nhân không có sửa đổi liều hóa trị do CIT là 84% (92 trên 109 bệnh nhân) đối với romiplostim và 36% (20 trên 56 bệnh nhân) đối với giả dược, tương ứng với tỷ số chênh (odds ratio) là 10,16 (KTC 95%, 4,44 đến 23,72; P<0,001) và tỷ số nguy cơ là 2,77 (KTC 95%, 1,78 đến 4,30; P<0,001). Các tác dụng bất lợi từ độ 3 trở lên xảy ra ở 37% bệnh nhân dùng romiplostim và 22% bệnh nhân dùng giả dược, chủ yếu phản ánh tác động của hóa trị. Các tác dụng bất lợi được điều tra viên xem xét là liên quan đến romiplostim hoặc giả dược xảy ra ở 12% bệnh nhân dùng romiplostim và 7% dùng giả dược, phổ biến nhất là buồn nôn (2% ở mỗi nhóm) và đau đầu (2% ở nhóm romiplostim); không có trường hợp nào nghiêm trọng hoặc dẫn đến tử vong hoặc ngừng sử dụng romiplostim, giả dược, hoặc hóa trị. Các biến cố huyết khối xảy ra ở 2% bệnh nhân dùng romiplostim và không có bệnh nhân nào trong nhóm giả dược.

Conclusions

Kết luận

In this phase 3, placebo-controlled trial, romiplostim was efficacious in treating CIT. (Funded by Amgen and the Biomedical Advanced Research and Development Authority; RECITE ClinicalTrials.gov number,NCT03362177.).

Trong thử nghiệm pha 3 có đối chứng với giả dược này, romiplostim cho thấy hiệu quả trong điều trị CIT. (Được tài trợ bởi Amgen và Cơ quan Nghiên cứu và Phát triển Tiên tiến về Y sinh; RECITE Số ClinicalTrials.gov, NCT03362177.).

Có thể bạn quan tâm