Thử nghiệm có đối chứng với giả dược về thuốc ức chế PCSK9 đường uống Enlicitide

A Placebo-Controlled Trial of the Oral PCSK9 Inhibitor Enlicitide

N Engl J Med. 2026 Feb 5;394(6):529-539. doi: 10.1056/NEJMoa2511002.
Ann Marie Navar; Elina Mikhailova; Alberico L Catapano; Puja Banka; Dirk J Blom; Alberto Cadena; Susan Kourpanidis; Norman E Lepor; Kazuhisa Tsukamoto; Geraldine Mendizabal; Julio Nunez; Wenjuan Zhang… Ann Marie Navar; Elina Mikhailova; Alberico L Catapano; Puja Banka; Dirk J Blom; Alberto Cadena; Susan Kourpanidis; Norman E Lepor; Kazuhisa Tsukamoto; Geraldine Mendizabal; Julio Nunez; Wenjuan Zhang; Pengfei Zhu; Min Zhuo; Christie M Ballantyne; CORALreef Lipids Investigators; Harold E Bays; Robert Sidney Rosenson; Lance A Rudolph; William D Yarbrough; Nabil S Andrawis; William B Smith; Drew Purdy; Judith Lee Kirsten; Julio Cesar Vijil; Barbara E Rizzardi; Robert Carmen Cupelo; Luis Ignacio De La Cruz; Michael J Lillestol; Mark S Adams; Ashwini Gore; Paul Gerard Matherne; Nidal Morrar; George Hartley Freeman; David J Morin; Michael J Koren; Kenneth Blaze; Ronald Stumbris; Seth J Baum; David Funt; Michael Hafran; Larry Reed; Phillip D Toth; John Keith Scott; Sady Armada Alpizar; Allan Larcena; Atoya Adams; Shishir Kumar Khetan; Elysa Shaw; Norman Elliott Lepor; Abel Murillo; Alan Jan Kivitz; Amit G Shah; David Ramstad; Samir Abdelshaheed; Michael T Ledet; Pedro P Ylisastigui; Paul Grena; Mary C L Bailey; Douglas Scott Denham; Elliot Shin; Mohammed Allaw; Michael Adams; Christie Mitchell Ballantyne; Dan Lender; Jeffrey D Wayne; Frances Eileen Broyles; Sheryl M Marks; Walter Faggett; Marisa Liliana Vico; Sonia Angelica Sassone; Sergio Andres Nemi; Maria Cristina De Salvo; Elizabeth Gelersztein; Angela Maria Romero Zarante; Alberto Jose Cadena; Carlos Eduardo Alcala; Juan Esteban Gomez-Mesa; Miguel Alfredo Moncada Corredor; James Junior Eastmond; Arnold Mendez; Carlos Augusto Yepes; Guillermo Gonzalez Galvez; Carlos Alberto Aguilar Salinas; Isabelle Ulrike Schenkenberger; Nikolaos Perakakis; Karsten Milek; Harald Lapp; Ursula Rauch-Kroehnert; Georg Plaßmann; Maguli Barel; Yoseph Caraco; Hofit Cohen; Ronen Durst; Dov Gavish; Gil Moravsky; Victor Vishlitzky; Shadi Hamoud; Alon Eisen; Gaetano M De Ferrari; José Pablo Werba; Giorgio Sesti; Saverio Muscoli; Salvatore Piro; Piera Angelica Merlini; Farzahna Mohamed; Charlotte Maxeke; Qasim Ebrahim Bhorat; Zarinah Mohamed; Nyda Fourie; Lesley Jean Burgess; Dirk Jacobus Blom; Silvia Narejos Perez; Carlos Guijarro Heerraiz; Agustin Blanco Echevarria; Jose Ramon Gonzalez-Juanatey; Julio Nunez Villota; Esteban Jodar Gimeno; Cristobal Jesus Morales Portillo; Rafael Jesús Hidalgo Urbano; Jose Luis Diaz Diaz; Oguz Abdullah Uyaroglu; Hulya Cicekcioglu; Latife Meral Kayikcioglu; Yuksel Cavusoglu; Tayfun Sahin; Fatma Dogruel; Seung-Hyuk Choi; Hyun-Jae Kang; Sang-Hak Lee; Chang-Wook Nam; Duk-Woo Park; In-Ho Chae; Myeong-Ho Yoon; Gyu Chul Oh; Byung-Su Yoo; ByungJin Kim; Doo-Il Kim; Woong Gil Choi; Jung-Hyun Choi; Jong Sung Park; Doo Sun Sim; Chau-Chung Wu; Kai-Chien Yang; Chien-Hsun Hsia; Cheng-I Cheng; Jhih Yuan Shih; Po-Hsun Huang; Ting-Hsing Chao; Chun-Yao Huang; Changsheng Ma; Yibin Mei; Aidong Shen; Jiyan Chen; Min D Eng; Zhihua Fang; Jianqiang Peng; Mingya Liu; Zhiyu Ling; Shao Jiang; Jia Sun; Jianxiong Liu; Qiufang Lian; Lun Li; Yuan Ji; Keping Yang; Zhaohui Pei; Xiongwei Xie; Satoshi Inoue; Osamu Matsuoka; Daisaku Masuda; Yasushi Fukushima; Arihiro Kiyosue; Tamio Teramoto; Ikuo Inoue; Takahiro Saeki; Mitsutoshi Kato; Takeshi Osonoi; Kazuo Kanno; Terumasa Nagase; Yoshihide Hirohata; Toshihiko Shiraiwa; Koki Shin; Nobuo Shiode; Masahiro Sugawara; Toshihiko Hashimoto; Kyoichi Mizuno; Takeshi Yamashita; Kunio Hirano; Yodo Gatate; Takafumi Nishida; Yuta Shirai; James De Lemos; Martha Gulati; Robert A Harrington; Shamir Mehta; Laine Thomas; Christie M Ballantyne; Alberico L Catapano; Ann Marie Navar; Gabriel Philippe Steg; Erik Stroes; Ann Marie Navar; Elina Mikhailova; Alberico L Catapano; Puja Banka; Dirk J Blom; Alberto Cadena; Susan Kourpanidis; Norman E Lepor; Kazuhisa Tsukamoto; Geraldine Mendizabal; Julio Nunez; Wenjuan Zhang; Pengfei Zhu; Min Zhuo; Christie M Ballantyne; CORALreef Lipids Investigators; Harold E Bays; Robert Sidney Rosenson; Lance A Rudolph; William D Yarbrough; Nabil S Andrawis; William B Smith; Drew Purdy; Judith Lee Kirsten; Julio Cesar Vijil; Barbara E Rizzardi; Robert Carmen Cupelo; Luis Ignacio De La Cruz; Michael J Lillestol; Mark S Adams; Ashwini Gore; Paul Gerard Matherne; Nidal Morrar; George Hartley Freeman; David J Morin; Michael J Koren; Kenneth Blaze; Ronald Stumbris; Seth J Baum; David Funt; Michael Hafran; Larry Reed; Phillip D Toth; John Keith Scott; Sady Armada Alpizar; Allan Larcena; Atoya Adams; Shishir Kumar Khetan; Elysa Shaw; Norman Elliott Lepor; Abel Murillo; Alan Jan Kivitz; Amit G Shah; David Ramstad; Samir Abdelshaheed; Michael T Ledet; Pedro P Ylisastigui; Paul Grena; Mary C L Bailey; Douglas Scott Denham; Elliot Shin; Mohammed Allaw; Michael Adams; Christie Mitchell Ballantyne; Dan Lender; Jeffrey D Wayne; Frances Eileen Broyles; Sheryl M Marks; Walter Faggett; Marisa Liliana Vico; Sonia Angelica Sassone; Sergio Andres Nemi; Maria Cristina De Salvo; Elizabeth Gelersztein; Angela Maria Romero Zarante; Alberto Jose Cadena; Carlos Eduardo Alcala; Juan Esteban Gomez-Mesa; Miguel Alfredo Moncada Corredor; James Junior Eastmond; Arnold Mendez; Carlos Augusto Yepes; Guillermo Gonzalez Galvez; Carlos Alberto Aguilar Salinas; Isabelle Ulrike Schenkenberger; Nikolaos Perakakis; Karsten Milek; Harald Lapp; Ursula Rauch-Kroehnert; Georg Plaßmann; Maguli Barel; Yoseph Caraco; Hofit Cohen; Ronen Durst; Dov Gavish; Gil Moravsky; Victor Vishlitzky; Shadi Hamoud; Alon Eisen; Gaetano M De Ferrari; José Pablo Werba; Giorgio Sesti; Saverio Muscoli; Salvatore Piro; Piera Angelica Merlini; Farzahna Mohamed; Charlotte Maxeke; Qasim Ebrahim Bhorat; Zarinah Mohamed; Nyda Fourie; Lesley Jean Burgess; Dirk Jacobus Blom; Silvia Narejos Perez; Carlos Guijarro Heerraiz; Agustin Blanco Echevarria; Jose Ramon Gonzalez-Juanatey; Julio Nunez Villota; Esteban Jodar Gimeno; Cristobal Jesus Morales Portillo; Rafael Jesús Hidalgo Urbano; Jose Luis Diaz Diaz; Oguz Abdullah Uyaroglu; Hulya Cicekcioglu; Latife Meral Kayikcioglu; Yuksel Cavusoglu; Tayfun Sahin; Fatma Dogruel; Seung-Hyuk Choi; Hyun-Jae Kang; Sang-Hak Lee; Chang-Wook Nam; Duk-Woo Park; In-Ho Chae; Myeong-Ho Yoon; Gyu Chul Oh; Byung-Su Yoo; ByungJin Kim; Doo-Il Kim; Woong Gil Choi; Jung-Hyun Choi; Jong Sung Park; Doo Sun Sim; Chau-Chung Wu; Kai-Chien Yang; Chien-Hsun Hsia; Cheng-I Cheng; Jhih Yuan Shih; Po-Hsun Huang; Ting-Hsing Chao; Chun-Yao Huang; Changsheng Ma; Yibin Mei; Aidong Shen; Jiyan Chen; Min D Eng; Zhihua Fang; Jianqiang Peng; Mingya Liu; Zhiyu Ling; Shao Jiang; Jia Sun; Jianxiong Liu; Qiufang Lian; Lun Li; Yuan Ji; Keping Yang; Zhaohui Pei; Xiongwei Xie; Satoshi Inoue; Osamu Matsuoka; Daisaku Masuda; Yasushi Fukushima; Arihiro Kiyosue; Tamio Teramoto; Ikuo Inoue; Takahiro Saeki; Mitsutoshi Kato; Takeshi Osonoi; Kazuo Kanno; Terumasa Nagase; Yoshihide Hirohata; Toshihiko Shiraiwa; Koki Shin; Nobuo Shiode; Masahiro Sugawara; Toshihiko Hashimoto; Kyoichi Mizuno; Takeshi Yamashita; Kunio Hirano; Yodo Gatate; Takafumi Nishida; Yuta Shirai; James De Lemos; Martha Gulati; Robert A Harrington; Shamir Mehta; Laine Thomas; Christie M Ballantyne; Alberico L Catapano; Ann Marie Navar; Gabriel Philippe Steg; Erik Stroes
Show
Hide
EN – VI
VI – EN

Đừng để vàng rơi!

Summary: This multinational, double-blind, randomized, placebo-controlled trial evaluated the oral PCSK9 inhibitor enlicitide in 2909 participants at risk for atherosclerotic cardiovascular disease. Over 24 weeks, daily treatment with 20 mg of enlicitide significantly reduced LDL cholesterol levels by 57.1% compared to a 3.0% increase in the placebo group. Enlicitide also showed significant reductions in non-HDL cholesterol, apolipoprotein B, and lipoprotein(a) at week 24, with no significant difference in adverse events between groups.

Tóm tắt: Thử nghiệm đa quốc gia, mù đôi, ngẫu nhiên, có đối chứng với giả dược này đánh giá thuốc ức chế PCSK9 đường uống enlicitide trên 2909 người tham gia có nguy cơ mắc bệnh tim mạch do xơ vữa động mạch. Trong suốt 24 tuần, việc điều trị hàng ngày với 20 mg enlicitide đã làm giảm đáng kể mức cholesterol LDL xuống 57,1% so với mức tăng 3,0% ở nhóm giả dược. Enlicitide cũng cho thấy sự giảm đáng kể mức cholesterol non-HDL, apolipoprotein B và lipoprotein(a) ở tuần 24, không có sự khác biệt đáng kể về các biến cố bất lợi giữa các nhóm.

Clinical bottom line: The oral PCSK9 inhibitor enlicitide effectively and significantly lowers LDL cholesterol in high-risk patients, offering a promising oral alternative for managing cardiovascular risk.

Mấu chốt lâm sàng: Thuốc ức chế PCSK9 đường uống enlicitide giúp hạ cholesterol LDL một cách hiệu quả và đáng kể ở bệnh nhân có nguy cơ cao, mở ra một lựa chọn thay thế đường uống đầy hứa hẹn trong việc quản lý nguy cơ tim mạch.

Background

Bối cảnh

Enlicitide decanoate, an oral proprotein convertase subtilisin-kexin type 9 (PCSK9) inhibitor, was shown to reduce low-density lipoprotein (LDL) cholesterol levels in a phase 2 trial; longer-term data are needed.

Enlicitide decanoate, một thuốc ức chế proprotein convertase subtilisin-kexin type 9 (PCSK9) đường uống, đã cho thấy khả năng làm giảm mức cholesterol lipoprotein tỷ trọng thấp (LDL) trong một thử nghiệm giai đoạn 2; cần có thêm dữ liệu dài hạn hơn.

Methods

Phương pháp

In this multinational, double-blind, randomized, placebo-controlled trial, we enrolled adults with a history of a major atherosclerotic cardiovascular disease event with an LDL cholesterol level of 55 mg per deciliter or higher and those who were at risk for a first atherosclerotic cardiovascular disease event with an LDL cholesterol level of 70 mg per deciliter or higher. Participants were assigned in a 2:1 ratio to receive enlicitide at a dose of 20 mg or placebo daily for 52 weeks. The primary end point was the mean percent change in LDL cholesterol level from baseline to week 24. Key secondary end points were the mean percent change in LDL cholesterol level at week 52 and the mean percent change in levels of non-high-density lipoprotein (non-HDL) cholesterol and apolipoprotein B and the percent change in lipoprotein(a) level at week 24.

Trong thử nghiệm đa quốc gia, mù đôi, ngẫu nhiên, có đối chứng với giả dược này, chúng tôi đã tuyển chọn những người trưởng thành có tiền sử biến cố bệnh tim mạch do xơ vữa động mạch với mức cholesterol LDL từ 55 mg/dl trở lên và những người có nguy cơ xảy ra biến cố tim mạch do xơ vữa động mạch lần đầu với mức cholesterol LDL từ 70 mg/dl trở lên. Những người tham gia được phân ngẫu nhiên theo tỷ lệ 2:1 để nhận enlicitide liều 20 mg hoặc giả dược hàng ngày trong 52 tuần. Tiêu chí đánh giá chính là tỷ lệ phần trăm thay đổi trung bình mức cholesterol LDL từ ban đầu đến tuần 24. Các tiêu chí đánh giá phụ quan trọng bao gồm tỷ lệ phần trăm thay đổi trung bình mức cholesterol LDL ở tuần 52, tỷ lệ phần trăm thay đổi trung bình mức cholesterol không phải lipoprotein tỷ trọng cao (non-HDL) và apolipoprotein B, cùng với tỷ lệ phần trăm thay đổi mức lipoprotein(a) ở tuần 24.

Results

Kết quả

Of the 2909 participants in the intention-to-treat population, 1935 received enlicitide and 969 received placebo (5 did not receive enlicitide or placebo). The mean age of the participants was 63 years, and 39.3% were women. The mean (±SD) LDL cholesterol level at baseline was 96.1±38.9 mg per deciliter. The mean percent change in LDL cholesterol levels at week 24 was -57.1% (95% confidence interval [CI], -61.8 to -52.5) with enlicitide and 3.0% (95% CI, 0.9 to 5.1) with placebo, representing an adjusted between-group difference of -55.8 percentage points (95% CI, -60.9 to -50.7; P<0.001). The mean percent change in LDL cholesterol level at week 52, the mean percent changes in non-HDL cholesterol and apolipoprotein B levels at week 24, and the percent change in lipoprotein(a) levels at week 24 were significantly greater with enlicitide than with placebo (P<0.001 for all comparisons). The incidence of adverse events did not appear to differ between the groups.

Trong số 2909 người tham gia trong quần thể theo ý định điều trị, 1935 người đã nhận enlicitide và 969 người nhận giả dược (5 người không nhận thuốc hoặc giả dược). Độ tuổi trung bình của người tham gia là 63 tuổi và 39,3% là nữ. Mức cholesterol LDL trung bình (±SD) lúc ban đầu là 96,1±38,9 mg/dl. Tỷ lệ phần trăm thay đổi trung bình của mức cholesterol LDL ở tuần 24 là -57,1% (KTC 95%, -61,8 đến -52,5) ở nhóm enlicitide và 3,0% (KTC 95%, 0,9 đến 5,1) ở nhóm giả dược, thể hiện sự khác biệt đã điều chỉnh giữa các nhóm là -55,8 điểm phần trăm (KTC 95%, -60,9 đến -50,7; P<0,001). Tỷ lệ phần trăm thay đổi trung bình của mức cholesterol LDL ở tuần 52, tỷ lệ phần trăm thay đổi trung bình mức cholesterol non-HDL và apolipoprotein B ở tuần 24, và tỷ lệ phần trăm thay đổi mức lipoprotein(a) ở tuần 24 đều cao hơn đáng kể ở nhóm dùng enlicitide so với nhóm giả dược (P<0,001 cho tất cả các so sánh). Tỷ lệ biến cố bất lợi không có sự khác biệt giữa hai nhóm.

Conclusions

Kết luận

Among participants who had a history of or were at risk for a first atherosclerotic cardiovascular disease event, treatment with the oral PCSK9 inhibitor enlicitide resulted in significantly lower LDL cholesterol levels than placebo at 24 weeks. (Funded by MSD [Rahway, NJ]; CORALreef Lipids ClinicalTrials.gov number,NCT05952856.).

Ở những người tham gia có tiền sử hoặc có nguy cơ xảy ra biến cố tim mạch do xơ vữa động mạch lần đầu, việc điều trị bằng thuốc ức chế PCSK9 đường uống enlicitide đã dẫn đến mức cholesterol LDL thấp hơn đáng kể so với giả dược tại tuần 24. (Được tài trợ bởi MSD [Rahway, NJ]; số đăng ký thử nghiệm lâm sàng CORALreef Lipids NCT05952856).

Có thể bạn quan tâm