dontbemed

Y học chứng cứ song ngữ

, ,

Hóa trị đường tĩnh mạch so với hóa trị qua đường động mạch trong điều trị u nguyên bào võng mạc

Intravenous chemotherapy versus intra-arterial chemotherapy for retinoblastoma

Cochrane Database Syst Rev. 2026 Feb 17;2(2):CD013695. doi: 10.1002/14651858.CD013695.pub2.
Alexander C Rokohl; Nikola Lohmann; Niklas Reinking; Nicole Skoetz; Ludwig M Heindl; Alexander C Rokohl; Nikola Lohmann; Niklas Reinking; Nicole Skoetz; Ludwig M Heindl
Show
Hide
EN – VI
VI – EN

Đừng để vàng rơi!

Summary: This systematic review evaluated the efficacy and safety of intra-arterial chemotherapy (IAC), intravenous chemotherapy (IVC), and their combination (IVC + IAC) for pediatric retinoblastoma based on six studies. In medium-term follow-up, IAC probably increased overall globe salvage compared to IVC alone, while showing little to no difference in overall survival, tumor recurrence, or severe adverse events. Combined IVC + IAC demonstrated no significant differences in globe salvage or overall survival compared to IAC alone. However, the evidence is highly limited by a lack of randomized trials, a high risk of bias, and serious statistical imprecision.

Tóm tắt: Tổng quan hệ thống này đã đánh giá hiệu quả và độ an toàn của hóa trị qua đường động mạch (IAC), hóa trị đường tĩnh mạch (IVC), và sự kết hợp của chúng (IVC + IAC) đối với u nguyên bào võng mạc ở trẻ em dựa trên sáu nghiên cứu. Trong thời gian theo dõi trung hạn, IAC có thể làm tăng tỷ lệ bảo tồn nhãn cầu toàn bộ so với IVC đơn thuần, trong khi cho thấy ít hoặc không có sự khác biệt về tỷ lệ sống sót toàn bộ, tái phát khối u hoặc các biến cố bất lợi nghiêm trọng. Sự kết hợp IVC + IAC không cho thấy sự khác biệt đáng kể về bảo tồn nhãn cầu hoặc tỷ lệ sống sót toàn bộ so với IAC đơn thuần. Tuy nhiên, bằng chứng bị hạn chế nghiêm trọng do thiếu các thử nghiệm ngẫu nhiên, nguy cơ sai lệch cao và độ không chính xác lớn về mặt thống kê.

Clinical bottom line: Current evidence suggests that first-line intra-arterial chemotherapy probably improves globe salvage compared to intravenous chemotherapy without increasing adverse events, though overall survival rates remain similar. Clinicians should interpret these findings cautiously due to the predominantly retrospective nature and low certainty of the available data.

Mấu chốt lâm sàng: Bằng chứng hiện tại cho thấy hóa trị bước một qua đường động mạch có thể cải thiện tỷ lệ bảo tồn nhãn cầu so với hóa trị đường tĩnh mạch mà không làm tăng các biến cố bất lợi, mặc dù tỷ lệ sống sót toàn bộ là tương đương. Các nhà lâm sàng nên thận trọng khi diễn giải những kết quả này do tính chất hồi cứu chiếm ưu thế và mức độ chắc chắn thấp của dữ liệu hiện có.

Background

Bối cảnh

Intra-arterial chemotherapy (IAC), intravenous chemotherapy (IVC), and the combination of both (IVC + IAC) are among the most important treatment options for retinoblastoma, a rare form of childhood cancer. The outcomes of previous studies evaluating the success rates of these methods have been discrepant due to the varying quality of the research as well as the different study types, sample sizes, and definitions of outcomes.

Hóa trị qua đường động mạch (IAC), hóa trị đường tĩnh mạch (IVC), và sự kết hợp của cả hai (IVC + IAC) là những lựa chọn điều trị quan trọng nhất đối với u nguyên bào võng mạc, một dạng ung thư hiếm gặp ở trẻ em. Kết quả của các nghiên cứu trước đây đánh giá tỷ lệ thành công của các phương pháp này còn mâu thuẫn do chất lượng nghiên cứu khác nhau cũng như sự khác biệt về loại nghiên cứu, kích thước mẫu và định nghĩa về kết cục.

Objectives

Mục tiêu

To assess the benefits and harms of IAC, IVC, and the combination of both, in people with retinoblastoma.

Đánh giá lợi ích và tác hại của IAC, IVC, và sự kết hợp của cả hai ở những người bị u nguyên bào võng mạc.

Search methods

Phương pháp tìm kiếm

We searched CENTRAL, MEDLINE, and Embase in September 2025. No search filters or restrictions regarding language or year of publication were used.

Chúng tôi đã tìm kiếm trên CENTRAL, MEDLINE và Embase vào tháng 9 năm 2025. Không sử dụng bộ lọc tìm kiếm hoặc hạn chế nào về ngôn ngữ hoặc năm xuất bản.

Selection criteria

Tiêu chí lựa chọn

We included randomized controlled trials (RCTs) and non-randomized studies of interventions (NRSIs) comparing either first-line IAC versus IVC or IVC + IAC versus IAC in children and adults with a confirmed diagnosis of retinoblastoma, irrespective of disease severity, gender, or ethnicity.

Chúng tôi bao gồm các thử nghiệm lâm sàng ngẫu nhiên có đối chứng (RCT) và các nghiên cứu không ngẫu nhiên về can thiệp (NRSI) so sánh giữa IAC bước một với IVC hoặc IVC + IAC so với IAC ở trẻ em và người lớn được chẩn đoán xác định u nguyên bào võng mạc, không phân biệt mức độ nghiêm trọng của bệnh, giới tính hoặc chủng tộc.

Data collection and analysis

Thu thập và phân tích dữ liệu

We followed standard Cochrane methodology. We assessed the certainty of the evidence using GRADE. Our main outcomes were tumor control with the avoidance of enucleation or external beam radiation therapy (EBRT), globe salvage (overall), overall survival, secondary neoplasms, tumor recurrence, development of metastasis, and the number of grade 3 and grade 4 adverse events at the end of short-term (< 1 year), medium-term ( 3 years) follow-up.

Chúng tôi tuân thủ phương pháp chuẩn của Cochrane. Chúng tôi đánh giá mức độ chắc chắn của bằng chứng bằng hệ thống GRADE. Các kết cục chính của chúng tôi là kiểm soát khối u tránh được phẫu thuật múc nội nhãn hoặc xạ trị ngoài (EBRT), bảo tồn nhãn cầu (toàn bộ), tỷ lệ sống sót toàn bộ, các khối u thứ phát, tái phát khối u, sự tiến triển di căn, và số lượng các biến cố bất lợi độ 3 và độ 4 tại thời điểm kết thúc theo dõi ngắn hạn (< 1 năm), trung hạn ( 3 năm).

Main results

Kết quả chính

We included six studies, of which three compared IAC with IVC (one RCT and two NRSIs) in 210 participants and 214 eyes. The other three studies compared IVC + IAC with IAC (three NRSIs) in 599 participants and 681 eyes. All participants in the included studies were children. The main results presented refer to a medium-term follow-up (up to three years). IAC versus IVC Findings of the RCT IAC compared to IVC probably increases globe salvage (overall) (hazard ratio (HR) 2.01, 95% confidence interval (CI) 1.17 to 3.45; IVC: 260 per 1000; IAC: 454 per 1000 (95% CI 297 to 646/1000); 1 RCT, 143 eyes; moderate-certainty evidence). IAC compared to IVC probably results in little to no difference in overall survival (HR 0.97, 95% CI 0.20 to 4.80; IVC: 950 per 1000; IAC: 951 per 1000 (95% CI 769 to 989/1000); 1 RCT, 143 eyes; moderate-certainty evidence). IAC compared to IVC may result in little to no difference in tumor recurrence (RR 0.91, 95% CI 0.45 to 1.86; IVC: 180 per 1000; IAC: 164 per 1000 (95% CI 81 to 335/1000); 1 RCT, 143 eyes; low-certainty evidence). IAC compared to IVC may result in little to no difference in the number of grade 3 and grade 4 adverse events (1 RCT, 143 eyes; low-certainty evidence). Limitations of the evidence are a high risk of bias and serious imprecision. No other prioritized endpoints were reported in the RCT. Findings of the NRSI The evidence is very uncertain about the effect of IAC compared to IVC on tumor control with avoidance of enucleation or EBRT (1 NRSI, 23 eyes; very low-certainty evidence). Secondary neoplasms were not reported. IAC compared to IVC may have little to no effect on the development of metastasis, but the evidence is very uncertain (1 NRSI, 19 participants; very low-certainty evidence). Limitations of the evidence are an assessment of serious risk of bias and serious imprecision. Additional outcomes are shown in the results section. IVC + IAC versus IAC IVC + IAC compared to IAC may have little to no effect on tumor control with the avoidance of enucleation or EBRT, but the evidence is very uncertain (1 NRSI, 98 eyes; very low-certainty evidence). IVC + IAC compared to IAC may result in little to no difference in globe salvage (overall) (RR 0.96, 95% CI 0.89 to 1.03; IAC: 791 per 1000; IVC + IAC: 758 per 1000 (95% CI 703 to 814/1000); 3 NRSIs, 681 eyes; low-certainty evidence). IVC + IAC compared to IAC may result in little to no difference in overall survival (RR 1.02, 95% CI 0.98 to 1.07; IAC: 925 per 1000; IVC + IAC: 944 per 1000 (95% CI 904 to 990/1000); 3 NRSIs, 599 participants; low-certainty evidence). Secondary neoplasms were not reported. The evidence is very uncertain about the effect of IVC + IAC compared to IAC on tumor recurrence (3 NRSIs, 681 eyes; very low-certainty evidence) and on the development of metastasis (3 NRSIs, 599 participants; very low-certainty evidence). The evidence is very uncertain about the effect of IVC + IAC compared to IAC on the number of grade 3 and grade 4 adverse events (2 NRSIs, 386 participants; very low-certainty evidence). Limitations of the evidence are an assessment of serious risk of bias, serious inconsistency, and serious imprecision. Additional outcomes are shown in the results section.

Chúng tôi bao gồm sáu nghiên cứu, trong đó ba nghiên cứu so sánh IAC với IVC (một RCT và hai NRSIs) trên 210 người tham gia và 214 mắt. Ba nghiên cứu còn lại so sánh IVC + IAC với IAC (ba NRSI) trên 599 người tham gia và 681 mắt. Tất cả những người tham gia trong các nghiên cứu được bao gồm đều là trẻ em. Các kết quả chính được trình bày đề cập đến thời gian theo dõi trung hạn (lên đến ba năm). IAC so với IVC Phát hiện của RCT IAC so với IVC có thể làm tăng tỷ lệ bảo tồn nhãn cầu (toàn bộ) (tỷ số nguy cơ (HR) 2,01, khoảng tin cậy (CI) 95% từ 1,17 đến 3,45; IVC: 260 trên 1000; IAC: 454 trên 1000 (CI 95% từ 297 đến 646/1000); 1 RCT, 143 mắt; bằng chứng có mức độ chắc chắn trung bình). IAC so với IVC có thể mang lại ít hoặc không có sự khác biệt về tỷ lệ sống sót toàn bộ (HR 0,97, CI 95% từ 0,20 đến 4,80; IVC: 950 trên 1000; IAC: 951 trên 1000 (CI 95% từ 769 đến 989/1000); 1 RCT, 143 mắt; bằng chứng có mức độ chắc chắn trung bình). IAC so với IVC có thể dẫn đến ít hoặc không có sự khác biệt về tỷ lệ tái phát khối u (RR 0,91, CI 95% từ 0,45 đến 1,86; IVC: 180 trên 1000; IAC: 164 trên 1000 (CI 95% từ 81 đến 335/1000); 1 RCT, 143 mắt; bằng chứng có mức độ chắc chắn thấp). IAC so với IVC có thể dẫn đến ít hoặc không có sự khác biệt về số lượng các biến cố bất lợi độ 3 và độ 4 (1 RCT, 143 mắt; bằng chứng có mức độ chắc chắn thấp). Các hạn chế của bằng chứng bao gồm nguy cơ sai lệch cao và độ không chính xác nghiêm trọng. Không có kết cục ưu tiên nào khác được báo cáo trong RCT. Phát hiện của NRSI Bằng chứng rất không chắc chắn về ảnh hưởng của IAC so với IVC đối với việc kiểm soát khối u tránh được phẫu thuật múc nội nhãn hoặc EBRT (1 NRSI, 23 mắt; bằng chứng có mức độ chắc chắn rất thấp). Khối u thứ phát không được báo cáo. IAC so với IVC có thể có ít hoặc không có ảnh hưởng đến sự tiến triển di căn, nhưng bằng chứng rất không chắc chắn (1 NRSI, 19 người tham gia; bằng chứng có mức độ chắc chắn rất thấp). Các hạn chế của bằng chứng là đánh giá có nguy cơ sai lệch nghiêm trọng và độ không chính xác nghiêm trọng. Các kết cục bổ sung được trình bày trong phần kết quả. IVC + IAC so với IAC IVC + IAC so với IAC có thể có ít hoặc không có ảnh hưởng đến việc kiểm soát khối u tránh được phẫu thuật múc nội nhãn hoặc EBRT, nhưng bằng chứng rất không chắc chắn (1 NRSI, 98 mắt; bằng chứng có mức độ chắc chắn rất thấp). IVC + IAC so với IAC có thể dẫn đến ít hoặc không có sự khác biệt về bảo tồn nhãn cầu (toàn bộ) (RR 0,96, CI 95% từ 0,89 đến 1,03; IAC: 791 trên 1000; IVC + IAC: 758 trên 1000 (CI 95% từ 703 đến 814/1000); 3 NRSI, 681 mắt; bằng chứng có mức độ chắc chắn thấp). IVC + IAC so với IAC có thể dẫn đến ít hoặc không có sự khác biệt về tỷ lệ sống sót toàn bộ (RR 1,02, CI 95% từ 0,98 đến 1,07; IAC: 925 trên 1000; IVC + IAC: 944 trên 1000 (CI 95% từ 904 đến 990/1000); 3 NRSIs, 599 người tham gia; bằng chứng có mức độ chắc chắn thấp). Khối u thứ phát không được báo cáo. Bằng chứng rất không chắc chắn về ảnh hưởng của IVC + IAC so với IAC đối với sự tái phát khối u (3 NRSI, 681 mắt; bằng chứng có mức độ chắc chắn rất thấp) và đối với sự tiến triển di căn (3 NRSI, 599 người tham gia; bằng chứng có mức độ chắc chắn rất thấp). Bằng chứng rất không chắc chắn về ảnh hưởng của IVC + IAC so với IAC đối với số lượng biến cố bất lợi độ 3 và độ 4 (2 NRSI, 386 người tham gia; bằng chứng có mức độ chắc chắn rất thấp). Các hạn chế của bằng chứng là đánh giá có nguy cơ sai lệch nghiêm trọng, sự không nhất quán nghiêm trọng và độ không chính xác nghiêm trọng. Các kết cục bổ sung được trình bày trong phần kết quả.

Authors’ conclusions

Kết luận của tác giả

Due to the lack of randomized studies comparing first-line IAC with IVC and first-line IVC + IAC with IAC, most of the included studies are not masked (blinded) and are retrospective in design, which may lead to bias. IAC versus IVC IAC compared to IVC probably increases globe salvage (overall), probably results in little to no difference in overall survival, may result in little to no difference in tumor recurrence, and may result in little to no difference in the number of grade 3 and grade 4 adverse events. IVC + IAC versus IAC IVC + IAC compared to IAC may result in little to no difference in globe salvage (overall) and may result in little to no difference in overall survival. Overall Currently, there are mostly only retrospective, non-randomized studies on this topic with only a few randomized studies. More randomized studies with a higher number of study participants and comparable long-term results are needed to be able to determine the effect of IAC compared to IVC, or IVC + IAC compared to IAC, in people with retinoblastoma. There is an urgent need to develop a standardized and internationally valid nomenclature of endpoints to achieve greater homogeneity and clearer, comparable results.

Do thiếu các nghiên cứu ngẫu nhiên so sánh IAC bước một với IVC và IVC + IAC bước một với IAC, hầu hết các nghiên cứu được bao gồm không được làm mù và có thiết kế hồi cứu, điều này có thể dẫn đến sai lệch. IAC so với IVC IAC so với IVC có thể làm tăng tỷ lệ bảo tồn nhãn cầu (toàn bộ), có thể dẫn đến ít hoặc không có sự khác biệt về tỷ lệ sống sót toàn bộ, có thể dẫn đến ít hoặc không có sự khác biệt về tái phát khối u, và có thể dẫn đến ít hoặc không có sự khác biệt về số lượng biến cố bất lợi độ 3 và độ 4. IVC + IAC so với IAC IVC + IAC so với IAC có thể dẫn đến ít hoặc không có sự khác biệt về bảo tồn nhãn cầu (toàn bộ) và có thể dẫn đến ít hoặc không có sự khác biệt về tỷ lệ sống sót toàn bộ. Tổng thể Hiện tại, hầu hết chỉ có các nghiên cứu hồi cứu, không ngẫu nhiên về chủ đề này với rất ít nghiên cứu ngẫu nhiên. Cần có thêm các nghiên cứu ngẫu nhiên với số lượng người tham gia lớn hơn và kết quả dài hạn có thể so sánh được để có thể xác định chính xác ảnh hưởng của IAC so với IVC, hoặc IVC + IAC so với IAC ở những người bị u nguyên bào võng mạc. Cần có nhu cầu cấp bách về việc xây dựng một danh pháp kết cục chuẩn hóa và có giá trị quốc tế để đạt được sự đồng nhất cao hơn và kết quả rõ ràng, có thể so sánh được.

Có thể bạn quan tâm