Enfortumab Vedotin và Pembrolizumab quanh phẫu thuật trong ung thư bàng quang

Perioperative Enfortumab Vedotin and Pembrolizumab in Bladder Cancer

N Engl J Med. 2026 Apr 2;394(13):1257-1269. doi: 10.1056/NEJMoa2511674.
Christof Vulsteke; Nabil Adra; Pongwut Danchaivijitr; Maksym Sabadash; Alejo Rodriguez-Vida; Zhentao Zhang; Vagif Atduev; Y Emre Göger; Steffen Rausch; Seok-Ho Kang; Yohann Loriot; Jens Bedke; Matthew… Christof Vulsteke; Nabil Adra; Pongwut Danchaivijitr; Maksym Sabadash; Alejo Rodriguez-Vida; Zhentao Zhang; Vagif Atduev; Y Emre Göger; Steffen Rausch; Seok-Ho Kang; Yohann Loriot; Jens Bedke; Matthew D Galsky; Peter H O'Donnell; Gunhild von Amsberg; Nimira Alimohamed; Grzegorz Sulimka; Shilpa Gupta; Viktor Paramonov; Keita Nakane; Michael Mihm; Changting Meng; Caizhi David Huang; Chethan Ramamurthy; Blanca Homet Moreno; Anders Ullén; KEYNOTE-905/EV-303 Investigators; Hernan Cutuli; David Pook; Barbara Brouwers; Christof Vulsteke; Nimira Alimohamed; Claudio Jeldres; Girish Kulkarni; Susanna Cheng; Mahmoud Abdelsalam; Jean-Benoit Paradis; Nawar Hanna; John Kinahan; Ramy Saleh; Angelica Jayk Bernal; Laura Bernal Vaca; Tomas Sanchez; Ana Garcia Giraldo; Helle Pappot; Lisa Sengeloev; Niels Viggo Jensen; Mads Agerbaek; Jerome Plaza; Daniela Lucia Nierges; Evanguelos Xylinas; Fabien Calcagno; Antoine Thiery-Vuillemin; Marine Gross-Goupil; Florence Joly-Lobbedez; Sophie Tartas; Delphine Topart; Olivier Huillard; Stephane Oudard; Loic Mourey; Damien Pouessel; Yohann Loriot; Luc Cormier; Jean Deville; Nadine Houede; Romain Mathieu; Jens Bedke; Carsten Gruellich; Stefan Propping; Georgios Gakis; Andreas Henning; Hubert Kuebler; Gunhild Von Amsberg; Winfried Alsdorf; Stefan Hinz; Andreas Janitzky; Martin Schostak; Simon Blaschke; Jozefina Casuscelli; Steffen Rausch; Stefan Hauser; Johannes Stein; Jörg Ellinger; Niklas Klümper; Erzsebet Lengyel; Peter Arkosy; Judit Olah; Laszlo Torday; Ray McDermott; Emmet Jordan; Stephen Jay Frank; Gleb Kornev; Suliman Boulos; Zohar Dotan; Raanan Berger; Avivit Peer; Igal Kushnir; Eli Rosenbaum; Raya Leibowitz; Avishay Sella; Keren Rouvinov; Mahmoud Abu-Amna; Olga Vornicova; David Sarid; Andrea Necchi; Daniele Raggi; Giuseppe Procopio; Patrizia Giannatempo; Valentina Guadalupi; Rosa Tambaro; Giampaolo Tortora; Hector Soto Parra; Consuelo Buttigliero; Alketa Hamzaj; Sabrina Del Buono; Yoshihide Kawasaki; Takashi Kawahara; Shohei Fukuda; Hitoshi Masuda; Kazuki Kobayashi; Kazuyoshi Iijima; Yoh Matsuoka; Kazumasa Matsumoto; Keita Nakane; Hiromitsu Watanabe; Hideaki Miyake; Makito Miyake; Kojiro Ohba; Shuichi Tatarano; Masao Tsujihata; Eiji Kikuchi; Swee Kiong Kho; Hadi Ab Jalil; Claudia Rodriguez Silva; Noel Amaro Lima; Abraham Gerardo Cardenas Roque; Marcelo Severino Imasa; Jay-Ar Palec; Jakub Zolnierek; Jacek Olubiec; Marcin Kowalski; Brygida Brudny-Borowska; Grzegorz Sulimka; Anna Kolodziej; Bogdan Zurawski; Tomasz Deja; Vagif Atduev; Roman Fomkin; Igor Orlov; Andrey Lebedinets; Sergey Alekseev; Alexander Nosov; Ruslan Zukov; Evgeniy Kopyltsov; Marat Urmantsev; Oksana Shirokova; Vsevolod Matveev; Dmitry Enikeev; Elise Vong; Alvin Wong; Seok-Ho Kang; Ja Hyeon Ku; Hyeong Dong Yuk; Byong Chang Jeong; Ho Kyung Seo; Jong Jin Oh; Sang Hun Song; Tae Hwan Kim; Oscar Reig Torras; Begona Mellado Gonzalez; Albert Font Pous; Javier Puente Vazquez; José Luis Domínguez Escrig; Miguel Angel Climent Duran; Jose Rubio Briones; Ma Carmen Mir Maresma; Alvaro Pinto Marin; Javier Molina Cerrillo; Eva Maria Fernandez Parra; Ricardo Collado Martin; Pablo Borrega Garcia; Alejo Rodríguez-Vida; Nuria Sala Gonzalez; Anna Laurell; Anders Ullen; Phichai Chansriwong; Pongwut Danchaivijitr; Supon Sriplakich; Jarin Chindaprasirt; Haydar Kamil Cam; Ilker Tinay; Ilke Kazaz; Asif Yildirim; Yunus Emre Goger; Mustafa Ozguroglu; Sercan Aksoy; Bulent Akdogan; Ilhan Hacibekiroglu; Igor Bondarenko; Oleksandr Lychkovskyy; Jana Kidik; Taron Nalbandian; Rustam Kurbanov; Viktor Paramonov; Anatolii Sakalo; Eduard Stakhovskyi; Viktor Stus; Maksym Y Sabadash; Igor Antonyan; Iryna Sokur; Gaurav Kumar; Naveed Sarwar; Thomas B Powles; Alastair Thomson; Jahangeer Malik; Nabil Adra; Elizabeth Plimack; Munveer Bhangoo; Jeanny Aragon-Ching; Victor Adorno Febles; Arjun Balar; Paul Celano; Timothy Richardson; Sandip Prasad; Kerry Schaffer; Nancy B Davis; Kathryn Beckermann; Nancy A Dawson; Samuel Gray Deem; Matthew Galsky; Neda Hashemi-Sadraei; Zoneddy Dayao; Gautam Jayram; Neal Shore; Peter H O'Donnell; Christian A Thomas; Przemyslaw Twardowski; Zhentao Zhang; Pedro Barata; Brian Lewis; Stephen Dyar; Shilpa Gupta; Ryan Hall; William J Tester; Courtney Hollowell; Joaquim Bellmunt; Teja Poosarla; Brian Persing; Christof Vulsteke; Nabil Adra; Pongwut Danchaivijitr; Maksym Sabadash; Alejo Rodriguez-Vida; Zhentao Zhang; Vagif Atduev; Y Emre Göger; Steffen Rausch; Seok-Ho Kang; Yohann Loriot; Jens Bedke; Matthew D Galsky; Peter H O'Donnell; Gunhild von Amsberg; Nimira Alimohamed; Grzegorz Sulimka; Shilpa Gupta; Viktor Paramonov; Keita Nakane; Michael Mihm; Changting Meng; Caizhi David Huang; Chethan Ramamurthy; Blanca Homet Moreno; Anders Ullén; KEYNOTE-905/EV-303 Investigators; Hernan Cutuli; David Pook; Barbara Brouwers; Christof Vulsteke; Nimira Alimohamed; Claudio Jeldres; Girish Kulkarni; Susanna Cheng; Mahmoud Abdelsalam; Jean-Benoit Paradis; Nawar Hanna; John Kinahan; Ramy Saleh; Angelica Jayk Bernal; Laura Bernal Vaca; Tomas Sanchez; Ana Garcia Giraldo; Helle Pappot; Lisa Sengeloev; Niels Viggo Jensen; Mads Agerbaek; Jerome Plaza; Daniela Lucia Nierges; Evanguelos Xylinas; Fabien Calcagno; Antoine Thiery-Vuillemin; Marine Gross-Goupil; Florence Joly-Lobbedez; Sophie Tartas; Delphine Topart; Olivier Huillard; Stephane Oudard; Loic Mourey; Damien Pouessel; Yohann Loriot; Luc Cormier; Jean Deville; Nadine Houede; Romain Mathieu; Jens Bedke; Carsten Gruellich; Stefan Propping; Georgios Gakis; Andreas Henning; Hubert Kuebler; Gunhild Von Amsberg; Winfried Alsdorf; Stefan Hinz; Andreas Janitzky; Martin Schostak; Simon Blaschke; Jozefina Casuscelli; Steffen Rausch; Stefan Hauser; Johannes Stein; Jörg Ellinger; Niklas Klümper; Erzsebet Lengyel; Peter Arkosy; Judit Olah; Laszlo Torday; Ray McDermott; Emmet Jordan; Stephen Jay Frank; Gleb Kornev; Suliman Boulos; Zohar Dotan; Raanan Berger; Avivit Peer; Igal Kushnir; Eli Rosenbaum; Raya Leibowitz; Avishay Sella; Keren Rouvinov; Mahmoud Abu-Amna; Olga Vornicova; David Sarid; Andrea Necchi; Daniele Raggi; Giuseppe Procopio; Patrizia Giannatempo; Valentina Guadalupi; Rosa Tambaro; Giampaolo Tortora; Hector Soto Parra; Consuelo Buttigliero; Alketa Hamzaj; Sabrina Del Buono; Yoshihide Kawasaki; Takashi Kawahara; Shohei Fukuda; Hitoshi Masuda; Kazuki Kobayashi; Kazuyoshi Iijima; Yoh Matsuoka; Kazumasa Matsumoto; Keita Nakane; Hiromitsu Watanabe; Hideaki Miyake; Makito Miyake; Kojiro Ohba; Shuichi Tatarano; Masao Tsujihata; Eiji Kikuchi; Swee Kiong Kho; Hadi Ab Jalil; Claudia Rodriguez Silva; Noel Amaro Lima; Abraham Gerardo Cardenas Roque; Marcelo Severino Imasa; Jay-Ar Palec; Jakub Zolnierek; Jacek Olubiec; Marcin Kowalski; Brygida Brudny-Borowska; Grzegorz Sulimka; Anna Kolodziej; Bogdan Zurawski; Tomasz Deja; Vagif Atduev; Roman Fomkin; Igor Orlov; Andrey Lebedinets; Sergey Alekseev; Alexander Nosov; Ruslan Zukov; Evgeniy Kopyltsov; Marat Urmantsev; Oksana Shirokova; Vsevolod Matveev; Dmitry Enikeev; Elise Vong; Alvin Wong; Seok-Ho Kang; Ja Hyeon Ku; Hyeong Dong Yuk; Byong Chang Jeong; Ho Kyung Seo; Jong Jin Oh; Sang Hun Song; Tae Hwan Kim; Oscar Reig Torras; Begona Mellado Gonzalez; Albert Font Pous; Javier Puente Vazquez; José Luis Domínguez Escrig; Miguel Angel Climent Duran; Jose Rubio Briones; Ma Carmen Mir Maresma; Alvaro Pinto Marin; Javier Molina Cerrillo; Eva Maria Fernandez Parra; Ricardo Collado Martin; Pablo Borrega Garcia; Alejo Rodríguez-Vida; Nuria Sala Gonzalez; Anna Laurell; Anders Ullen; Phichai Chansriwong; Pongwut Danchaivijitr; Supon Sriplakich; Jarin Chindaprasirt; Haydar Kamil Cam; Ilker Tinay; Ilke Kazaz; Asif Yildirim; Yunus Emre Goger; Mustafa Ozguroglu; Sercan Aksoy; Bulent Akdogan; Ilhan Hacibekiroglu; Igor Bondarenko; Oleksandr Lychkovskyy; Jana Kidik; Taron Nalbandian; Rustam Kurbanov; Viktor Paramonov; Anatolii Sakalo; Eduard Stakhovskyi; Viktor Stus; Maksym Y Sabadash; Igor Antonyan; Iryna Sokur; Gaurav Kumar; Naveed Sarwar; Thomas B Powles; Alastair Thomson; Jahangeer Malik; Nabil Adra; Elizabeth Plimack; Munveer Bhangoo; Jeanny Aragon-Ching; Victor Adorno Febles; Arjun Balar; Paul Celano; Timothy Richardson; Sandip Prasad; Kerry Schaffer; Nancy B Davis; Kathryn Beckermann; Nancy A Dawson; Samuel Gray Deem; Matthew Galsky; Neda Hashemi-Sadraei; Zoneddy Dayao; Gautam Jayram; Neal Shore; Peter H O'Donnell; Christian A Thomas; Przemyslaw Twardowski; Zhentao Zhang; Pedro Barata; Brian Lewis; Stephen Dyar; Shilpa Gupta; Ryan Hall; William J Tester; Courtney Hollowell; Joaquim Bellmunt; Teja Poosarla; Brian Persing
Show
Hide
EN – VI
VI – EN

Đừng để vàng rơi!

Summary: This phase 3 open-label trial evaluated perioperative treatment with enfortumab vedotin and pembrolizumab combined with surgery in 344 patients with muscle-invasive bladder cancer who were mostly ineligible for cisplatin-based chemotherapy. At 2 years, the combination regimen demonstrated a significantly higher estimated event-free survival rate of 74.7% compared to 39.4% in the surgery-only control group. Furthermore, overall survival and the pathological complete response rate were substantially improved in patients receiving the perioperative immunoconjugate therapy. Although severe adverse events were more frequent in the intervention cohort, the clinical benefit remained highly pronounced.

Tóm tắt: Thử nghiệm lâm sàng nhãn mở pha 3 này đã đánh giá liệu pháp quanh phẫu thuật bằng enfortumab vedotin kết hợp pembrolizumab và phẫu thuật trên 344 bệnh nhân mắc ung thư bàng quang xâm lấn cơ, phần lớn không đủ điều kiện hóa trị phác đồ chứa cisplatin. Tại thời điểm 2 năm, phác đồ phối hợp cho thấy tỷ lệ sống thêm không biến cố ước tính cao hơn đáng kể với 74,7% so với 39,4% ở nhóm chứng chỉ phẫu thuật đơn thuần. Hơn nữa, tỷ lệ sống thêm toàn bộ và tỷ lệ đáp ứng hoàn toàn về mặt bệnh học được cải thiện rõ rệt ở những bệnh nhân nhận liệu pháp miễn dịch liên hợp quanh phẫu thuật. Mặc dù các biến cố bất lợi nghiêm trọng xảy ra thường xuyên hơn ở nhóm can thiệp, lợi ích lâm sàng mang lại vẫn vô cùng to lớn.

Clinical bottom line: Perioperative enfortumab vedotin plus pembrolizumab significantly improves event-free survival, overall survival, and pathological complete response rates in patients with muscle-invasive bladder cancer who cannot receive cisplatin. This combination therapy represents a highly effective alternative to immediate radical cystectomy alone for this patient population.

Mấu chốt lâm sàng: Liệu pháp quanh phẫu thuật bằng enfortumab vedotin kết hợp pembrolizumab làm giảm đáng kể nguy cơ tiến triển bệnh và tử vong, đồng thời tăng tỷ lệ đáp ứng hoàn toàn về mặt bệnh học ở bệnh nhân ung thư bàng quang xâm lấn cơ không thể dùng cisplatin. Sự phối hợp này thiết lập một giải pháp thay thế hiệu quả vượt trội so với việc chỉ tiến hành phẫu thuật cắt bàng quang tận gốc đơn thuần.

Background

Tổng quan

Patients with muscle-invasive bladder cancer who are ineligible for cisplatin-based chemotherapy proceed directly to radical cystectomy with pelvic lymph-node dissection. Perioperative therapy may improve outcomes in this population.

Bệnh nhân mắc ung thư bàng quang xâm lấn cơ không đủ điều kiện hóa trị phác đồ chứa cisplatin thường được tiến hành phẫu thuật cắt bàng quang tận gốc kết hợp nạo vét hạch chậu ngay từ đầu. Liệu pháp điều trị quanh phẫu thuật có thể cải thiện kết cục lâm sàng ở quần thể bệnh nhân này.

Methods

Phương pháp

In this phase 3, open-label trial, participants with muscle-invasive bladder cancer who were ineligible for or declined cisplatin-based chemotherapy were randomly assigned to perioperative (neoadjuvant and adjuvant) enfortumab vedotin, an antibody-drug conjugate directed at nectin-4, plus pembrolizumab and surgery (9 total cycles of enfortumab vedotin [1.25 mg per kilogram of body weight on days 1 and 8] plus 17 total cycles of pembrolizumab [200 mg on day 1 every 3 weeks], with surgery after 3 cycles) or surgery alone (control). The primary end point was event-free survival. Key secondary end points were overall survival and pathological complete response (absence of viable tumor after surgical resection). Other secondary end points included safety.

Trong thử nghiệm lâm sàng pha 3, nhãn mở này, các đối tượng tham gia mắc ung thư bàng quang xâm lấn cơ không đủ điều kiện hoặc từ chối hóa trị phác đồ chứa cisplatin được phân bổ ngẫu nhiên vào nhóm điều trị quanh phẫu thuật (tân bổ trợ và bổ trợ) bằng enfortumab vedotin (một kháng thể liên hợp thuốc nhắm vào nectin-4) kết hợp pembrolizumab và phẫu thuật (tổng cộng 9 chu kỳ enfortumab vedotin [1,25 mg trên mỗi kg cân nặng vào các ngày 1 và 8] cộng với tổng cộng 17 chu kỳ pembrolizumab [200 mg vào ngày 1 mỗi 3 tuần], phẫu thuật được thực hiện sau 3 chu kỳ) hoặc chỉ phẫu thuật đơn thuần (nhóm chứng). Tiêu chí đánh giá chính là tỷ lệ sống thêm không biến cố. Các tiêu chí đánh giá phụ chính là tỷ lệ sống thêm toàn bộ và tỷ lệ đáp ứng hoàn toàn về mặt bệnh học (không còn mô u sống sau khi phẫu thuật cắt bỏ). Các tiêu chí đánh giá phụ khác bao gồm tính an toàn.

Results

Kết quả

A total of 344 participants underwent randomization (170 in the enfortumab vedotin-pembrolizumab group and 174 in the control group). At data cutoff, median follow-up was 25.6 months (range, 11.8 to 53.7). Surgery was performed in 87.6% of participants in the enfortumab vedotin-pembrolizumab group and in 89.7% in the control group. At 2 years, estimated event-free survival was 74.7% in the enfortumab vedotin-pembrolizumab group and 39.4% in the control group (hazard ratio for an event or death, 0.40; 95% confidence interval [CI], 0.28 to 0.57; two-sided P<0.001); estimated overall survival was 79.7% and 63.1% (hazard ratio for death, 0.50; 95% CI, 0.33 to 0.74; two-sided P<0.001). A pathological complete response had occurred in 57.1% and 8.6% of the participants (estimated difference, 48.3 percentage points; 95% CI, 39.5 to 56.5; two-sided P<0.001). Adverse events occurred in all participants in the enfortumab vedotin-pembrolizumab group (grade ≥3, 71.3%; grade ≥3 drug-related, 45.5%) and in 64.8% in the control group (grade ≥3, 45.9%).

Tổng cộng có 344 đối tượng tham gia đã trải qua quá trình phân bổ ngẫu nhiên (170 người thuộc nhóm enfortumab vedotin-pembrolizumab và 174 người thuộc nhóm chứng). Tại thời điểm chốt dữ liệu, thời gian theo dõi trung vị là 25,6 tháng (khoảng từ 11,8 đến 53,7). Phẫu thuật đã được thực hiện ở 87,6% đối tượng tham gia thuộc nhóm enfortumab vedotin-pembrolizumab và 89,7% thuộc nhóm chứng. Tại thời điểm 2 năm, tỷ lệ sống thêm không biến cố ước tính là 74,7% ở nhóm enfortumab vedotin-pembrolizumab và 39,4% ở nhóm chứng (tỷ số nguy cơ đối với một biến cố hoặc tử vong là 0,40; khoảng tin cậy [KTC] 95%, 0,28 đến 0,57; P hai phía < 0,001); tỷ lệ sống thêm toàn bộ ước tính lần lượt là 79,7% và 63,1% (tỷ số nguy cơ tử vong là 0,50; KTC 95%, 0,33 đến 0,74; P hai phía < 0,001). Tình trạng đáp ứng hoàn toàn về mặt bệnh học đã xuất hiện ở 57,1% và 8,6% số đối tượng tham gia (khác biệt ước tính là 48,3 điểm phần trăm; KTC 95%, 39,5 đến 56,5; P hai phía < 0,001). Các biến cố bất lợi xảy ra ở tất cả các đối tượng tham gia thuộc nhóm enfortumab vedotin-pembrolizumab (độ ≥ 3 là 71,3%; độ ≥ 3 liên quan đến thuốc là 45,5%) và ở 64,8% thuộc nhóm chứng (độ ≥ 3 là 45,9%).

Conclusions

Kết luận

Perioperative enfortumab vedotin plus pembrolizumab and surgery led to significantly better event-free and overall survival outcomes and a greater percentage of participants with pathological complete response than surgery alone in a predominantly cisplatin-ineligible population with muscle-invasive bladder cancer. Safety was also assessed. (Funded by Merck Sharp and Dohme, a subsidiary of Merck [Rahway, NJ]; KEYNOTE-905 ClinicalTrials.gov number,NCT03924895.).

Liệu pháp quanh phẫu thuật bằng enfortumab vedotin kết hợp pembrolizumab và phẫu thuật giúp cải thiện đáng kể kết cục sống thêm không biến cố, sống thêm toàn bộ và đạt tỷ lệ phần trăm đối tượng đáp ứng hoàn toàn về mặt bệnh học cao hơn so với chỉ phẫu thuật đơn thuần ở quần thể bệnh nhân mắc ung thư bàng quang xâm lấn cơ phần lớn không đủ điều kiện dùng cisplatin. Tính an toàn cũng đã được đánh giá. (Được tài trợ bởi Merck Sharp và Dohme, một công ty con của Merck [Rahway, NJ]; số KEYNOTE-905 ClinicalTrials.gov là NCT03924895.).

Có thể bạn quan tâm